Santé Canada accorde à Biogen l’Avis de conformité de SPINRAZAMC (nusinersen) pour le traitement de l’amyotrophie spinale 5q
Le premier traitement approuvé au Canada
Mississauga, ON. Le 4 juillet 2017 – Biogen Canada Inc. vient d’annoncer l’homologation par Santé Canada de SPINRAZAMC (nusinersen) pour le traitement des patients atteints de l’amyotrophie spinale 5q. SPINRAZA est le premier traitement approuvé au Canada pour l’amyotrophie spinale, l’une des principales causes génétiques de décès chez les enfants en bas âge, caractérisée par une faiblesse progressive et débilitante des muscles.
SPINRAZA est indiqué pour le traitement de l’amyotrophie spinale 5q. Il s’agit de la forme la plus courante de la maladie, représentant environ 95 % des cas d’amyotrophie spinale.
≪ Biogen est fière d’annoncer aujourd’hui que Santé Canada a approuvé SPINRAZA pour le traitement de l’amyotrophie spinale 5q. Étant donné le profil d’efficacité et d’innocuité robuste démontré dans les essais cliniques, nous estimons que SPINRAZA aura un impact important sur les personnes atteintes de cette maladie dévastatrice ≫, dit Wildon Farwell, directeur principal du développement clinique chez Biogen. ≪ Biogen a la ferme intention de continuer à travailler aux côtés des professionnels de la santé, des groupes de défense d’intérêts et des organismes gouvernementaux pour veiller à ce que les personnes qui auraient avantage à recevoir SPINRAZA puissent y accéder le plus tôt possible. ≫
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À propos de l’amyotrophie spinale
L’amyotrophie spinale (AS) est caractérisée par le manque ou l’absence de neurones moteurs, aussi appelés motoneurones, dans la moelle épinière et la partie inférieure du tronc cérébral. Cette pénurie entraîne l’atrophie et l’affaiblissement marqués des muscles. Avec le temps, les personnes atteintes d’une AS grave peuvent devenir paralysées et avoir de la difficulté à exécuter les fonctions essentielles à la vie, notamment la respiration et la déglutition.
Chez les personnes atteintes d’amyotrophie spinale, le gène SMN1 est défectueux ou déficitaire, ce qui a pour résultat une production insuffisante de protéine de survie des motoneurones (protéine SMN). Comme son nom l’indique, la protéine SMN est essentielle à l’entretien des motoneurones. La gravité de l’AS est fonction de la quantité de protéine SMN chez le patient. Les personnes atteintes d’AS infantile, la forme de la maladie la plus exigeante en matière de soins de soutien et intensifs, produisent très peu de protéine SMN. Sans le recours à une assistance respiratoire, ces personnes ne parviennent jamais à s’asseoir sans aide et ne vivent pas plus de deux ans. Les personnes atteintes d’AS à révélation tardive produisent la protéine SMN en plus grande quantité et présentent des formes moins graves de la maladie, bien que l’impact sur la vie de la personne atteinte demeure énorme.
